全球孤兒藥大會登場！仲恩生醫首公開「幹細胞...

全球孤兒藥大會(WODC)本月22至24日於美國波士頓舉行，專注罕見疾病細胞新藥開發生技公司「仲恩生醫」，23日在大會上，首次公開幹細胞新藥Stemchymal®台日兩地臨牀二期試驗結果，數據證實，Stemchymal®治療脊髓小腦性共濟失調(小腦萎縮症；SCA)新藥，在不同量表計算基礎下，皆明確展現具有疾病緩解作用，有機會為小腦萎縮症病友帶來治療新契機。

我是廣告請繼續往下閱讀仲恩生醫做為全球再生醫療神經退化性藥物開發領先者，受邀參與全球孤兒藥大會，並由有30年以上醫療監管事務、臨牀開發和FDA主管經驗的臨牀及科學顧問康特醫師於會中首度公開揭露Stemchymal®臨牀二期結果。

康特醫師指出，已知的SCA類型約有50種，仲恩新藥Stemchymal®在臺灣的二期臨牀試驗，採用雙盲、隨機和安慰劑對照設計進行，對56名SARA（共濟失調障礙評估量表0-40分）評分為9分或更高的中度至重度SCA3患者進行三次靜脈注射，並依據SARA和近年開發的fSARA兩種評分量表進行評估，結果都顯示治療組的疾病控制穩定，展現顯著的臨牀改善。經過一年追蹤，治療組疾病進程獲得穩定控制，SARA評分的上升明顯延緩，與臨牀一期結果一致，部份患者甚至看到超過1分的改善。反觀，未經治療的SCA3患者，平均每年SARA惡化1.5至1.6分，另來自美國和歐洲的統計，SCA3患者平均每年SARA增加1.41分。治療組的病程改善與安慰劑組自然病程的惡化速度形成鮮明對比，進一步證實Stemchymal®具有穩定病情、緩解退化的潛力，這些結果同樣在日本臨牀二期試驗獲得跨國籍群族的驗證與呼應。

繼全球孤兒藥大會後，仲恩也將參與5月初在美國舉行的2025年國際細胞治療學會年會(ISCT)，會中也將公佈由另一臨牀及科學顧問 Susan Perlman 教授發起的臨牀試驗案，再次證實Stemchymal®用於臨牀研究個案上的可行性和安全性，也為小腦萎縮症及其他神經系統疾病提供可能的細胞治療機會。

仲恩生醫董事長王玲美指出，世界孤兒藥大會為罕見疾病及孤兒藥開發領域最具代表會議，國際細胞治療學會則為全球頂尖再生醫學專家匯集之地，兩國際指標型展會的參與，代表著仲恩在國際商務市場開拓的能力，也證明仲恩研發項目獲得國際肯定，臨牀結果的發布，也將支持台灣、日本兩地暫時性藥證的申請。此外，除已技術授權的日本、韓國市場外，仲恩也積極拓展其他國際市場如美國、歐洲及東南亞國家等，力拼拓展海外技轉授權版圖，擴大整體營收。